az ar101-gyel végzett orális immunterápia hatásossága és biztonságossága földimogyoró-allergiás európai gyermekeknél (ARTEMIS): multicentrikus, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos 3. fázisú vizsgálat

háttér: a földimogyoró-allergia az étellel összefüggő anafilaxia vezető oka. A jelenlegi kezelési lehetőségek negatívan befolyásolhatják az élelmiszerallergiával kapcsolatos életminőséget. Célunk egy vizsgálati orális biológiai gyógyszer (AR101) hatékonyságának vizsgálata volt.

módszerek: az Ar101 vizsgálat Európában az orális immunterápia sikerének mérése földimogyoró-allergiás gyermekeknél (ARTEMIS) egy multicentrikus, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos 3.fázisú vizsgálat volt, amelyet Írország, Franciaország, Németország, Olaszország, Spanyolország, Svédország és az Egyesült Királyság 18 kórházában végeztek. Mogyoróallergiában szenvedő, 4-17 éves gyermekeket és serdülőket vontak be a vizsgálatba, akiknél a vizsgálatba való belépéskor a dózislimitáló tünetek 300 mg vagy annál kevesebb mogyorófehérjére (ami körülbelül egy mogyorómagvnak felel meg) jelentkeztek egy kettős-vak, placebo-kontrollos táplálék-provokációs teszt során. A résztvevőket véletlenszerűen (3:1) osztották be az ar101 orális immunterápia (AR101 csoport) vagy az íz-maszkos placebo (placebo csoport) napi adagjainak befogadására. Minden résztvevőt, nyomozót és gondozót maszkoltak a kezelés elosztására a vizsgálat befejezéséig. Az adagokat 2 hetente növelték 6 hónap alatt, amíg el nem érték a 300 mg-os adagot, és 3 hónapig fenntartották. Az elsődleges végpont azon résztvevők aránya volt a kezelési szándék vagy a biztonságosság populációban (definíció szerint azok a résztvevők, akiket véletlenszerűen osztottak be, és legalább egy adagot kaptak a hozzárendelt gyógyszerből), akik egyszeri 1000 mg (kumulatív dózis 2043 mg) földimogyorófehérjét fogyaszthattak anélkül, hogy dóziskorlátozó allergiás tünetek jelentkeznének egy kilépési kettős-vak placebo-kontrollos élelmiszer-kihívásnál 9 hónapos kezelés után. További végpontok voltak a biztonságosság (azaz a nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága), valamint az élelmiszerallergiával kapcsolatos életminőség változásai, amelyeket az életkornak megfelelő élelmiszerallergia életminőségi kérdőívek (FAQLQs) és az élelmiszerallergia független intézkedés (Faim) alkalmazásával értékeltek. A tanulmány regisztrálva van ClinicalTrials.gov, NCT03201003, és befejeződött.

eredmények: június 12, 2017 és február 15, 2018 között 227 beteget szűrtek, akik közül 175-et véletlenszerűen az AR101 csoportba (n=132) és a placebo csoportba (n=43) soroltak be. Minden elsődleges és másodlagos végpont teljesült. 77 (58%) 132 résztvevő az AR101 csoport tolerált 1000 mg földimogyoró fehérje a kilépési élelmiszer kihívás szemben egy (2%) 43 résztvevő a placebo csoportban (AR101-placebo kezelés különbség 56·0% , p<0·0001). A nemkívánatos eseményeket szinte minden résztvevő jelentette. A jelentett nemkívánatos események maximális súlyossága enyhe vagy közepes volt a legtöbb résztvevő számára, akik AR101-et kaptak (enyhe, 66 132 résztvevő; közepes, 63 ; és súlyos, egy ) vagy placebót (enyhe, 24 43 résztvevő; közepes, 18 ; súlyos, nincs). A 8-12 éves résztvevők az AR101 csoportban olyan javulásokról számoltak be, amelyek meghaladták a két csoport közötti minimális klinikailag fontos különbséget az összes FAQLQ doménben. Ezenkívül az AR101 csoport résztvevői és gondozóik olyan javulásokról számoltak be, amelyek meghaladták a faim domének minimális klinikailag fontos különbségét a súlyos allergiás reakció észlelt valószínűségével és kimenetelével kapcsolatban.

értelmezés: Az ar101 orális immunterápiás kezelés a földimogyoró-fehérje iránti gyors deszenzitizációhoz vezetett, kiszámítható biztonságossági profillal, amely a kezeléssel javult,és ezzel együtt javult az Ön által jelentett és a gondozó által jelentett élelmiszerallergiával kapcsolatos életminőség. Ezek a betegorientált eredmények felbecsülhetetlen adatokat szolgáltatnak az orvosok, a betegek és a gondozók számára, hogy tájékozott, megosztott döntéseket hozzanak a földimogyoró-allergia kezeléséről.

Finanszírozás: Aimmune Therapeutics.

Vélemény, hozzászólás?

Az e-mail-címet nem tesszük közzé.

Back to Top